Leucovorin bei Autismus-Spektrum-Störungen: Fortschritte in der evidenzbasierten Therapie

Team Familienspitex
vor 1 Tag
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Das Wichtigste kurz erklärt
Mehr Details und Hintergründe - erklärt von unserem Arzt

Das Wichtigste kurz erklärt

Leucovorin wird zunehmend als mögliche Unterstützung für Kinder mit Autismus diskutiert.

Leucovorin ist eine besonders gut verwertbare Form von Folinsäure (Vitamin B9).

Sie kann ins Gehirn gelangen, auch wenn bestimmte Antikörper den normalen Transport blockieren – ein Zustand, der als zerebraler Folatmangel (CFD) bekannt ist

In diesem kurzen Überblick haben wir die wichtigsten Informationen für Eltern zusammengefasst:

Wie Leucovorin wirkt, wer davon profitieren könnte und welche Nebenwirkungen oder Einschränkungen es gibt.

Für eine detaillierte medizinische Perspektive und die wissenschaftliche Grundlage verweisen wir auf den zweiten Teil unseres Artikels, verfasst von unserem Arzt, Dr. Med. Salomon Manz.

Wirkung und mögliche Vorteile

Vor allem Kinder mit Autismus, die einen zerebralen Folatmangel haben, können von Leucovorin profitieren. Studien zeigen Verbesserungen bei:

Sprache und Kommunikation
Aufmerksamkeit und Konzentration
Hyperaktivität und sozialen Interaktionen

Dennoch gilt: Leucovorin ist kein Wundermittel, sondern kann bestehende Therapien wie Logopädie, Ergotherapie oder Verhaltenstherapie sinnvoll ergänzen.

Mögliche Nebenwirkungen

Leucovorin wird meist sehr gut vertragen. Selten können auftreten:

Übelkeit
Durchfall
Hautausschlag

Situation in der Schweiz

In der Schweiz ist Leucovorin für Autismus nicht offiziell zugelassen. Die Verschreibung erfolgt Off-Label, also ausserhalb der ursprünglichen Zulassung. Einige Fachleute sind vorsichtig, was die Verschreibung angeht, weswegen man mit dem zuständigen Kinderarzt das Thema anschauen sollte.

Labortests wie FRAA-Antikörper, Homocystein oder Folatspiegel sind zu empfehlen, weshalb die Entscheidung für Leucovorin auf ärztlicher Einschätzung basiert.

Mehr Details und Hintergründe – erklärt von unserem Arzt

Seit einem Artikel in der New York Times ist Leucovorin in der Behandlung der Autismus Spektrum Störung (ASS) in aller Munde. Während es in vielen Fällen keine spürbaren Effekte erzielt, berichten einige Patienten von bemerkenswerten Verbesserungen, insbesondere in der verbalen Kommunikation und sozialen Interaktion.

Dennoch muss betont werden: Leucovorin ist kein universelles Heilmittel.

pharmakologische und pathophysiologische Grundlage von Leucovorin

Leucovorin stellt eine reduzierte und bioverfügbare Form von Folinsäure (Vitamin B9) dar.

Im Gegensatz zur synthetischen Folsäure, die über den monohydrofolierten Rezeptor (FRα) in den Zellen aufgenommen werden muss, kann Leucovorin diesen Transportweg umgehen und direkt als aktive Form in den intrazellulären Stoffwechsel eingreifen.

Dies ist von besonderer Relevanz bei Störungen des Folatmetabolismus, wie dem zerebralen Folatmangel (cerebral folate deficiency, CFD).

Leucovorin als Hilfsmittel für Kinder mit Autismus mit zerebralem Folatmangel?

Hauptsächlich wird Leucovorin bei Kindern mit Autismus mit zerebralem Folatmangel (CFD) eingesetzt. Durch Autoantikörper (z. B. FRAA-Antikörper) wird der Transport von Folat über die Blut-Hirn-Schranke blockiert, was zu CFD führt. Dies tritt bei ca. 60% der Kinder mit ASS auf.

Eine Meta-Analyse vom 2024 (Zusammenfassung mehrere Studien) zeigte, das orale Folininsäure sicher und wirksam bei der Linderung von ASS Symptomen ist bei Kindern mit hohem FRAA Titer.

Drei randomisierte Studien aus dem 2025 zeigten eine Verbesserung der Sprache, Hyperaktivität und der Aufmerksamkeit bei nachgewiesenem CFD.

Basierend auf diesen Erkenntnissen erfolgte durch die FDA, die amerikanische Arzeimittelzulassungsbehörde die erweiterte Zulassung von Leucovorin im Herbst 2025.

Das heisst: Studien zeigen durchaus einen Erfolg.

Potentielle Nebenwirkungen von Leucovorin

Insgesamt gilt Leucovorin als sehr gut verträglich. Selten können unerwünschte Nebenwirkungen wie Durchfall, Hautausschlag sowie Übelkeit auftreten. Schwere Nebenwirkungen sind sehr selten.

Der Stand in der Schweiz: Tests, Zulassung und Zugang

In der Schweiz markiert der Einstieg in klinische Tests einen Meilenstein. Seit Frühjahr 2025 kooperieren das Universitätsspital Zürich und das Kinderspital Basel mit der Schweizerischen Gesellschaft für Kinder- und Jugendheilkunde (SGKJP) an einem Pilotstudie-Protokoll (Phase I/II, n=40).

Dieses zielt auf die Evaluation von Leucovorin bei FRAA-positiven ASS-Patienten ab, mit Fokus auf neurokognitive Outcomes via EEG und fMRT. Erste Daten deuten auf eine sichere Anwendung hin, mit potenziellen Effekten auf die Exekutivfunktionen.

Leucovorin ist in der Schweiz nicht spezifisch für ASS zugelassen – Swissmedic hat es primär für onkologische Indikationen (z. B. Methotrexat-Rescue) autorisiert.

Für ASS-Anwendungen erfolgt eine Off-Label-Verschreibung, die durch Biomarker-Tests (z. B. FRAA-Serum-Assay, verfügbar über Labors wie Unilabs) gerechtfertigt werden muss.

Off-Label bedeutet: Der Einsatz eines zugelassenen Medikaments erfolgt ausserhalb der von den Behörden genehmigten Anwendungsgebiete, zum Beispiel für eine andere Krankheit, Dosierung oder Patientengruppe als ursprünglich vorgesehen.

Der Zugang erfolgt rezeptpflichtig: Kinderärzte oder Neurologen können es über die Apotheke beziehen (z. B. als Calcium-Folinate-Tabletten, 5–15 mg). Kostenübernahme durch die Krankenkasse variiert; bei evidenzbasierten Indikationen (CFD) ist sie oft möglich, sonst privat.

Ich empfehle eine initiale Labordiagnostik, inklusive Homocystein- und Folatspiegeln, um die Eignung zu prüfen.

Zusammenfassung

Zusammenfassend birgt Leucovorin Potenzial als Therapie für einen Subtyp des ASS mit positiven Effekten auf Sprache, Hyperaktivität und Aufmerksamkeit.

Jedoch handelt es sich nicht um ein Wundermittel, sodern soll bestehende Therapien wie Logopädie, Verhaltenstherapie und Ergotherapie ergänzen.